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晟斯生物一周一次超长效重组八因子获得FDA孤儿药资格认定
2024-09-09 10:32:07

202495日(美国时间),晟斯生物在研新一代超长效重组八因子产品:培重组人凝血因子Ⅷ-Fc融合蛋白(FRSW117)成功获得美国食品药品监督管理局(以下简称“FDA”)的孤儿药资格认定(Orphan-drug Designation),用于治疗血友病AFRSW117是中国第一款获得FDA孤儿药认定的重组八因子类产品,充分展示了FDA对于本品独有的分子设计及其在临床中优越表现的认可。

孤儿药(Orphan-drug)又称为罕见病药,指用于预防、治疗、诊断罕见病的药品。本次获得FDA孤儿药认定,有助于FRSW117在美国的后续研发、注册及商业化等方面享受一定的政策支持,包括但不限于:(1)临床试验费用的税收抵免;(2)免除新药申请费;(3)享有7年的市场独占权且不受专利的影响。

 

FRSW117

FRSW117是一款全球首创、联合采用Fc融合与PEG两种长效化技术,能够满足“一周一次”给药频率的新一代超长效重组八因子产品。“一周一次”给药频率的预防治疗策略让血友病A患者回归正常生活,实现“功能性治愈”。已完成的临床Ⅱ期研究数据显示,FRSW117显示出良好的安全性;在给药后7天时药物活性谷水平为3%。表明FRSW117每周一次给药,FⅧ活性维持在较高水平,能提供更好地出血保护,降低年化出血率;同时显著降低给药频率、减轻静脉注射负荷。该产品于202312月在中国启动临床Ⅲ期试验,并于202311月获美国FDA临床默示许可。


晟斯生物

晟斯生物成立于2019年,是一家立足中国、面向全球的血友病创新药公司。我们依托领先的长效化生物技术平台,聚焦于血友病领域病人的未满足需求,不断迭代研发具有全球最佳潜力(Global Best-In-Class)的血友病药物。我们希望能够通过我们的药物,帮助血友病患者回归正常生活。